肾基因突变（MB）作为最常见的恶功能性小儿脑部，其可分为WNT、SHH、Group3、Group4四个主要分子可亚组。而具有MYC扩增的3型MB（MYCamp-G3-MB）已被断言具有极好的侵袭功能性，且结节病最糟。因此，迫切需要对于该非典型传染病的新型的理论上疗法。
近期研究课题表明，一些表征遗传学靶向病人手段可理论上病人MYCamp-G3-MB的病理前建模，包括抑制作用BET、抑制作用HDAC和抑制作用SETD8，这也为该传染病的实质功能性研究课题提供者了有希望的方向。
在该研究课题中，研究课题人员通过对公开的MB原始数据集以及主要的MYCamp-G3-MB都和功用遗传组选取原始数据集进行了都和统的生物信息学归纳，以寻找表征遗传调节具体的其他潜在病人核酸。
综合选取深入研究SSRP1作为首选候选药物和结节病标记
研究课题人员深入研究出SSRP1（组蛋白-分子可伴侣FACT复合物蛋白质）是首选的药物核酸，其在一环多个MYCamp-G3-MB都和的全遗传组CRISPR-Cas9选取中具有胃癌的高度依赖功能性。相比于正常小脑部以及大多数其余非典型的MB，该遗传在MYCamp-G3-MB中的理解水平相对来说上调；其高理解也并不相同着患者的不良结节病。
研究课题人员实质功能性的发现其具有一种可穿透血脑部屏障的靶向药物，且已经积极开展具体的早期病理试验。研究课题人员通过RNA干扰的方法检验了SSRP1在多个MYCamp-G3-MB细胞都和中的胃癌依赖功能性，并实质功能性属实了靶向FACT的药物curaxin CBL0137对于病人MYCamp-G3-MB病理前建模的。
在颅原位瘤建模中CBL0137能够理论上抑制作用MYCamp-G3-MB的湿润
核糖体组归纳表明，CBL0137能够优先抑制作用细胞周期和DNA修复具体的生物学过程。此外，它可通过从启动子范围中消耗FACT复合物，以选择功能性地破坏MYCamp-G3-MB中的两个不可或缺致癌核糖体因子MYC和NEUROD1的核糖体。
总而言之，该研究课题结果表明，针对FACT的药物CBL0137能够理论上的病人MYCamp-G3-MB，并为最具破坏功能性的MB提供者了另一种潜在的针对表征遗传的病人手段。
原始原文：
Wang, J., Sui, Y., Li, Q. et al. Effective inhibition of MYC-amplified group 3 medulloblastoma by FACT-targeted curaxin drug CBL0137. Cell Death Dis 11, 1029 (02 December 2020).
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